Az Európai Bizottság törzskönyvezte a fedratinib hatóanyag tartalmú készítményt olyan mielofibrózisban szenvedő felnőttek részére, akik betegségét újonnan diagnosztizálták vagy akik már korábban részesültek kezelésben.

A paroxysmalis nocturnalis haemoglobinuria (PNH) egy ritka betegség, szerteágazó, aspecifikus tünetekkel. A korábban rossz prognózissal, magas mortalitással járó betegség lefolyása drasztikusan javult – többek között a patomechanizmus jobb megértésének köszönhetően – az első terminális komplementgátló eculizumab elérhetőségével. Jelen cikkünk egy esetbemutatáson keresztül szeretné ismertetni röviden a betegség kórélettanát és megerősíteni a terminális komplementgátlók helyét a PNH kezelésében. 

Egyszerű eszközökkel pontos, célzott változtatásokat lehet végrehajtani genomokban, sejtekben, organizmusokban.

Az immunrekonstitúciós terápák lényege az immunrendszer „megújítása” egyes alkotóelemeinek depléciójával, így rövid kezeléssel tartós remis­szió érhető el.

Bevezetés
A szerzők összefoglalják az autológ hemopoetikus őssejt transzplantáció (AHSCT) lépéseit, hatását az egyes sejtvonalakra, és a beavatkozás klinikai alkalmazását a sclerosis multiplex terápiájában, számba véve a hatékonyságot, a mellékhatásokat, a biztonságosságot, valamint az eltérő intenzitású kezelések sajátosságait. Kitérnek a betegbeválasztás szempontjaira, a javasolt protokollokra és a klinikai gyakorlatban fennálló kihívásokra is.

Az őssejteket betegséglefolyást módosító, immunmoduláns, illetve regene­ratív célzattal felhasználó klinikai vizsgálatok előrehaladása kétségtelenül biztató, ám a legtöbbjük még korai fázisban van, s a közölt klinikai eredmé­nyek a terápiás hatás és a potenciális mellékhatások vonatkozásában nem egyértelműek. Az őssejtek alkalmazásának egységes szabályozása is nélkü­lözhetetlen ahhoz, hogy ez a feltétlenül kedvező, minimális invazivitással járó, egyénre szabható terápiás módszer számos, eltérő patogenezisű kór­formában valóban sikeres és biztonságos kezelési alternatíva lehessen.

A túlzott alkoholfogyasztás az egyik fő oka a cirrózisnak, a hepatocelluláris karcinómának és az akut májelégtelenségnek. Az alkoholos májbeteg­ség patogenezisében az alkohol (és az acetaldehid) direkt toxicitása, az oxidatív stressz, a gyulladás, a bélflóra diszbiózisa mellett a genetikai té­nyezők szerepe is egyre nyilvánvalóbb. A diagnózis általában nem igé­nyel májbiopsziát. A terápia része az absztinencia elérése és fenntartása, a malnutríció megszüntetése. A májbetegség gyógyszeres kezelésére ma is kevés az eszközünk. Dekompenzált cirrózisban májtranszplantációra 6 hónapos absztinencia után kerülhet sor. Nem megoldott a szteroidra nem reagáló súlyos alkoholos hepatitiszes betegek korai májtranszplantációja.

Az áttekintő közlemény az idült májbetegség talaján kialakult heveny máj­elégtelenség új, egységes meghatározásából kiindulva elemzi a kórkép hepatikus és extrahepatikus prognosztikus tényezőit, biomarkereit, terá­piájának lehetőségeit. Hangsúlyozza a veseelégtelenség prognosztikus je­lentőségét, valamint azt, hogy a kórlefolyást nagymértékben befolyásolják a bakteriális fertőzések és egyéb, szisztémás gyulladással járó állapotok.

Sikerült azonosítani egy oszteogenezist serkentő növekedési faktort – a felfedezés meghatározhatja az oszteoporózis kezelését célzó kutatások irányát.

Az emberi szervezet sejtjeinek szaporodásához elengedhetetlen alapfeltétel, hogy az osztódási ciklusba lépni készülő vagy abban előrehaladni szándékozó sejt tápanyag-ellátottsága megfelelő legyen. A sejtszintű szabályozás egyik csomópontja a szaporodáshoz és fejlődéshez szükséges új fehérjék szintézisére való képesség, e szabályozási pont egyik kulcsa az mTORC1 fehérjekomplex.